LCTB-21 Innocuité d'un nouveau traitement qui corrige les déficits cognitifs

Perha Pharmaceuticals développe le candidat-médicament Leucettinib 21, dérivé d’une molécule naturelle produite par l’éponge calcaire Leucetta microraphis.

La Leucettinib 21 inhibe l’activité excédentaire de la protéine kinase DYRK1A, dont le gène est localisé sur le chromosome 21. Cette kinase est donc surexprimée chez les personnes atteintes de trisomie 21, mais également chez les malades d’Alzheimer, dans le cerveau desquels sa structure est systématiquement modifiée et son activité augmentée. Il est génétiquement démontré que la surexpression et la suractivité de DYRK1A suffisent à provoquer des difficultés d’apprentissage et de mémorisation majeures. Parallèlement, il est prouvé que l’inhibition de l’activité excédentaire de DYRK1A – par de nombreuses molécules différentes – permet de corriger les déficits cognitifs de tous les modèles animaux de trisomie 21 et de maladie d’Alzheimer décrits. Les Leucettinibs, optimisées et brevetées par Perha Pharmaceuticals, sont les inhibiteurs de DYRK1A les plus efficaces et sélectifs connus.

L’innocuité de la Leucettinib 21 est en cours d’évaluation chez l’animal, dans le cadre d’études précliniques réglementaires. Celles-ci devraient s’achever par l’obtention d’une autorisation d’entrer en clinique fin 2022. Le projet LCTB-21 consiste à mener à bien l’étude clinique de phase I, pour démontrer l’innocuité de la Leucettinib-21 chez des volontaires sains, afin d’obtenir l’autorisation des autorités de santé d’évaluer son efficacité chez des patients. Le projet LCTB-21 se décompose en quatre lots : travaux de recherche ; préparation de l’étude ; étude clinique de phase I ; validation de l’étude