PKD-STOP Des ovocytes d’étoile de mer à un candidat-médicament pour le traitement de la polykystose rénale

La polykystose rénale ou PKD, maladie rénale, touche plus de 800 000 personnes en Europe. Elle est principalement caractérisée par le développement de kystes dus à des mutations des gènes PKD1 ou PKD2.

PKD-STOP vise à développer un candidat médicament, inhibiteur de kinase d'origine marine (étoiles de mer), contre la polykystose rénale, maladie génétique humaine la plus courante.

Les soins sont actuellement très limités pour traiter la PKD. Plusieurs molécules sont en cours de développement préclinique ou clinique mais seul un produit existe aujourd'hui sur le marché avec une efficacité limitée.

En l'absence de traitement pharmacologique efficace de la PKD, le projet permettra de comprendre le dysfonctionnement des cils primaires à l'origine de la pathologie, de développer un biomarqueur moléculaire pour suivre son développement et son évolution, et d'optimiser les effets bénéfiques du candidat-médicament.

Ainsi, trois types de produits seront développés au cours du projet PKD-STOP : des modèles animaux, des biomarqueurs de l'évolution de la pathologie, un candidat-médicament et son protocole d'administration.

Le projet PKD-STOP est également labellisé par le pôle Atlanpole Biothérapies