DYRK-DOWN DYRK1A, un gène sensible aux effets de dose à la croisée du développement et du fonctionnement du cerveau pour traiter la Trisomie 21

Des études antérieures sur la trisomie 21 notamment ont montré que toute variation de la dose de la kinase DYRK1A modifie les systèmes GABAergiques et glutamatergiques impliqués dans l’expression de cette maladie, mais les mécanismes impliqués restent à élucider.

Le projet DIRK-DOWN propose ainsi de comprendre le rôle et les fonctions de la kinase DYRK1A, verrou essentiel à lever pour développer un candidat-médicament inhibiteur de celle-ci en vue de traiter la trisomie 21, puis de tester des inhibiteurs de DYRK1A de la classe des leucettines (alcaloïdes issus d'une éponge marine), déjà synthétisés chimiquement par la société Manros Thérapeutics.

Le projet DYRK-DOWN vise à ouvrir la voie au traitement des personnes atteintes de cette maladie à un stade précoce et avancé, en identifiant des cibles moléculaires et en fournissant des outils pharmacologiques d’origine marine préventifs et curatifs potentiels contre cette maladie développementale.